NF科普司美替尼对丛状神经纤维瘤治疗

神经纤维瘤病1型(NF1)是一种常染色体显性遗传病，据统计，20%-50%的NF1患者会产生丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤通常于患者幼年被发现，且在该时期生长最为迅速，会引发患者部分功能障碍、疼痛、外观及骨骼畸形，并有转化为恶性外周神经鞘瘤的风险。由于种种原因，完全切除术对于多数丛状神经纤维瘤并不适用，部分切除后也有可能持续生长。在这种情况下，司美替尼对于丛状神经纤维瘤的生长抑制作用显得尤为重要。

在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期药物治疗，结果显示其治疗效果远超其他传统抗肿瘤药物，治疗期间71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上。

且不良反应相对较轻。相比于伊马替尼仅有14%的患者有类似效果；聚乙二醇干扰素α-2b仅有5%的患者有类似效果，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果尤为显著。

司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果之显著可从上图中窥见一二，可见患者用药后肿块体积明显减小，且其脊柱侧弯程度明显减轻。

上图为该患者治疗过程中肿块体积的记录，灰色折线部分为治疗前，体积增大；黑色折线体现用药后肿块体积消减；蓝色部分为用药剂量减轻后，肿瘤再次生长。可见使用司美替尼治疗，效果显著，但需长期坚持用药。

在本研究结果在新英格兰杂志发表之后，继续的II期临床试验已经在美国入组患者，并开展起来，并命名为SPRINT研究。

SPRINT的中期结果提示，对于丛状神经纤维瘤的有效率与新英格兰发表的有效率一致，肿瘤体积缩小20%的患者占总患者人数的70%以上，肿瘤稳定大小不继续增长的患者占比24%。可见对于I型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤的有效控制率达到了90%以上，对于I型丛状神经纤维瘤患者是巨大的福音。

更为重要的是，在II期临床试验中增加的疼痛、呼吸、视力、运动及外观畸形的功能学改善及生活质量评价也得到到了极大的提高。这对于长期遭受丛状神经纤维瘤影响的患者来说是更为重要的提高和改善。

医学不断发展进步，重获健康是患者与医生的共同期待，但是顽症的治疗，不仅需要合适的治疗方式，也需要病人及医生不断的努力与坚持，以及彼此的信任与托付。

在李青峰院长的领导下，上海交通大学医医院整复外科的神经纤维瘤病治疗团队，已经和美国阿斯利康公司签订了合作协议，并通过了中国国家药品监督管理局的CDE会议，准备在九院开展中国成人和儿童患者的I型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤的司美替尼的临床试验，在司美替尼正式在中国上市之前，这是中国丛状神经纤维瘤患者，唯一合法、规范使用司美替尼进行药物干预和治疗的途径，希望能够通过科学研究、安全的保障，了解中国患者对于司美替尼的治疗反应及安全指标，积极的推动司美替尼在中国的上市，早日造福更多的神经纤维瘤病患者。

特别提示：

#为什么在美国证明有效的药物，仍需要在中国进行临床试验？？#

1.不同人种的遗传背景差异很大，对于药物的反应会存在很大的差异。

2.不同人种的药物代谢和药物动力在体内的过程受到多种因素的影响，因此同样的药物在不同的人种使用时，药物剂量和剂型会需要针对性的调整。

3.不同的人种对药物的副反应和不良反应不同，因此在一个新的药物在一个人种中，最新使用的时候，需要进行系统的评估。才能给患者最科学的用药指导。

上图：翻译为相信-我们可以治愈神经纤维瘤病

神经纤维瘤病是整复外科的常见疾病之一，表现复杂，个体间差异很大，需要进行系统专业的评估和治疗，请大家每周五下午，到上海交通大学医医院新门诊大楼9楼挂号神经纤维瘤病专病门诊，进行评估、诊断、治疗及临床试验的登记。

注：本文转载自上海九院王智超

　　　　　　　　　　　　　　　　







































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