罕见病药物大爆发12款获批上市,15

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随着《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》公布，15种罕见病药物被纳入国家医保目录，数量创近三年新高，填补10个病种的用药保障空白。本次医保目录更新后，基于《第一批罕见病目录》和《第二批罕见病目录》收录病种，共计有超过种治疗药品被纳入国家医保目录。“无药可用”是大多数罕见病患者的常态。智慧芽数据显示，全球多种罕见病，有药可治的比例不足10%。我国有多万罕见病患者，每年新增患者超20万。确诊难、治疗方法少、可用药品少等难题交织，让罕见病群体身陷困境。随着罕见病药物利好政策的频频出台，加上罕见病领域未被满足的需求大、市场竞争小等特点，越来越多的本土药企加码布局罕见病领域。一些“无药可治”的罕见病，或能在与时间的生死赛跑中等来“救命良药”。多重政策鼓励罕见病药物引进与新药研发为解决更多罕见病患者“无药可用”的局面，一系列政策相继发布，对罕见病药物的注册申请实施优先审评审批，先后发布两批罕见病目录，并根据目录推荐和临床急需药品清单提出快速注册路径，推进罕见病药物临床研发。除仿制药外，已经有更多本土药企在致力于罕见病药物的引进和研发，医疗和科研机构也陆续加入攻克罕见病药物研发难题的队伍中。因罕见病领域“有药可用”的比例不到10%，存在巨大的未被满足需求，让罕见病新药研发成为现阶段创新疗法研究的重点领域之一。弗若斯特沙利文预计，中国罕见病药物市场将由年的13亿美元增至年的亿美元，年均复合增长率为34.5%。市场增速显著，前景广阔，让越来越多的企业瞄准中国市场。而本土企业也开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。今年以来，多款罕见病药物在国内获批上市，尤其是针对《第二批罕见病目录》中的罕见病创新药和生物类似药获得加速获批，甚至有的产品在获批后很快又被纳入新版国家医保目录，更让企业有了参与罕见病药物研发的动力。据新京报记者不完全统计，今年以来，已经有12款罕见病新药获批国内上市，包括阿那白滞素、氯马昔巴特、艾夫糖苷酶α、艾加莫德α、格拉替雷、司美替尼、替洛利生、尼替西农、奥扎莫德、纳鲁索拜单抗、注射用重组人凝血因子Ⅷ、卡谷氨酸，涉及家族性地中海热、阿拉杰里综合征（Alagille综合征）、庞贝病、重症肌无力、多发性硬化、神经纤维瘤病Ⅰ型、发作性睡病、遗传性酪氨酸血症Ⅰ型、骨巨细胞瘤、血友病、高氨血症共10种罕见疾病。其中，艾加莫德α、司美替尼、替洛利生、奥扎莫德、尼替西农在上市首年就被纳入此次披露的新版国家医保目录中。从时间间隔来看，用于治疗发作性睡病的替洛利生今年7月13日获批上市，便通过医保谈判进入新版国家医保目录。艾加莫德α、司美替尼的获批时间分别为今年6月和5月，奥扎莫德、尼替西农则同在今年2月获批上市。国内布局罕见病领域的代表性企业有北海康成、艾美斐生物、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物等，葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等上市药企也相继对外公布其在罕见病药物领域的布局。据丁香园Insight数据库等发布的《罕见病综合报告》显示，北海康成、恒瑞医药、艾美斐生物、深圳市免疫基因治疗研究院和武汉朗来科技是国内布局罕见病药品成分最多的前五名企业。总体而言，与布局罕见病药物的跨国企业相比，我国药企研发的罕见病药物数量依然有差距，本土药企对罕见病药物的研发更多的是以仿制药为主，或是授权引进，独立自主创新研发的项目并不多。超百种罕见病相关治疗药物已被纳入医保自年5月《第一批罕见病目录》（收录种罕见病）发布以来，从罕见病诊疗到药物研发及上市、医疗保障等多方面的政策都是围绕目录展开。今年9月，业内期待已久的《第二批罕见病目录》公布，纳入85种罕见病。截至目前，合计有种罕见病被收入目录。病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川告诉新京报记者，两批罕见病目录，基本已覆盖国内比较常见的罕见病病种。从第一批罕见病目录发布后的情况来看，进入目录的病种得到政策倾斜，与之相关的医药企业、医疗机构、医生、患者等多个利益相关方受到的影响很直接。时隔五年，第二批罕见病目录的公布，是我国罕见病领域的又一里程碑事件。国家对罕见病问题的重视，也在各界引起广泛的

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